“现货”干细胞疗法治疗阿尔茨海默氏病，其理想特性有望作用于神经退行性疾病丨医麦猛爆料
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2019年12月24日/医麦客 eMedClub/--阿尔茨海默氏病（AD），是痴呆症的最常见形式，同时也是新药研发最活跃的领域之一。无数制药公司都布局了该领域，但是AD仍然是人类历史上一大难关，目前依旧没有有效的治疗可以阻止这种疾病。
近日，又一家公司加入到攻克阿尔茨海默氏病的队伍中。12月20日，Longeveron LLC宣布完成其阿尔茨海默氏病1期临床试验的注册（NCT02600130）。
新的临床试验
Longeveron LLC新注册的1期临床试验是一项随机，双盲，安慰剂对照的研究，旨在评估Longeveron同种异体间充质干细胞（LMSC）在轻度AD患者中的安全性和有效性。
LMSC是使用该公司专有的工艺和技术，从成年人类骨髓间充质干细胞（MSCs）生产的一种再生药物产品。在当前的良好生产规范（cGMP）下，LMSC的培养已扩增至高纯度，并保持为单独的“现货”剂量。
Longeveron LLC首席研究员Anthony Oliva博士说：“AD的病理生理很复杂， 但是LMSC具有多种作用机制，使其成为治疗诸如AD等神经退行性疾病的有力候选者。先前的动物和人类研究表明，这种细胞类型具有强大的抗炎和促再生特性，并且可以治疗淀粉样变，还有其它治疗AD的理想特性。”
该实验中，入组的标准为：签署知情同意书时，受试者必须在50至80岁之间；体重为45-150kg；按照NINCDS-AA标准诊断为轻度AD；在筛选前至少四个月使用稳定剂量的乙酰胆碱酯酶抑制剂和或美金刚治疗；乙型肝炎抗原，病毒性丙型肝炎和HIV阴性。
在成功的安全磨合阶段之后，将25名受试者以2：2：1的比例随机分为三组接受小剂量LMSC，大剂量LMSC和安慰剂。在产品输注后第2、4、13、26、39和52周对受试者进行随访。意向性研究人群将用于终点分析和安全性评估。该实验结果预计将于2020年末提供。
关于阿尔茨海默氏病的新药进展
阿尔茨海默氏病（AD）是痴呆症的最常见形式，一种进行性疾病，其症状在数年后逐渐恶化，最终导致死亡。国际阿尔茨海默病协会估计2019年全球有超过5000万人患有痴呆症，到2050年，这一数字将增加到1.52亿，意味着每3秒钟就有一个人患病。
在2019年，在该领域上有两款药物大受关注，分别是美国生物技术公司Biogen和日本制药公司Eisai的aducanumab，由中国海洋大学、中科院上海药物研究所、上海绿谷制药有限公司研发的GV-971。
➤➤➤就在今年3月21日，Biogen和Eisai曾因无效性分析结果不理想，停止aducanumab的两项3期临床试验，宣布治疗阿尔茨海默氏症失败，并且Biogen的股价因此下跌超过25％。然后在10月23日，出现了惊天大反转，这对合作伙伴宣布计划将于2020年初向FDA递交阿尔茨海默病在研药物aducanumab的生物制剂许可上市申请（BLA）。
➤➤➤11月2日晚间，国家药品监督管理局发布公告表示，国家药品监督管理局有条件批准了甘露特钠胶囊（商品名：九期一，GV-971）上市注册申请，用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能。结束了阿尔茨海默病领域17年内无新药上市的历史。
1906年，德国精神病学家和病理学家爱罗斯·阿尔茨海默首次发现该疾病以来，已经过去100多年，却仅存在5款收效甚微的药物。甚至，辉瑞、罗氏、礼来、默沙东及强生等世界制药巨头纷纷折戟这一领域，数十亿美元、数十年人力的投入，纷纷打了水漂。
通过基因编辑治疗阿尔茨海默氏病也是目前较为火热的一个趋势。与2012年已知的1种基因相比，目前已知25种基因可显著增加AD的患病风险，目前也有许多学者研究通过CRISPR基因编辑等技术进行调节这些基因的表达，来达到治疗阿尔茨海默氏病的目的。
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Longeveron LLC
Longeveron是一家生命科学公司，成立于2014年。Longeveron的使命是为衰老相关疾病和危及生命的状况提供生物学解决方案，并致力于开发安全有效的基于细胞的治疗方法医疗需求，例如衰老，代谢综合征，阿尔茨海默氏病和儿童先天性心脏病（发育不良的左心综合征）。
该公司通过测试源自年轻健康捐献者骨髓的同种异体人类间充质干细胞（MSC），开发针对衰老和与衰老相关疾病的生物解决方案。Longeveron同种异体间充质干细胞（LMSC）在该公司位于佛罗里达州迈阿密的细胞处理工厂生产。
干细胞疗法正在成为一种有希望的新疗法，用于治疗影响各种器官系统的慢性疾病和损伤。再生医学领域出现的想法之一是干细胞可以治疗与衰老相关的残疾和脆弱，减少炎症，改善人类的功能能力和生活质量的理论。干细胞具有增加寿命的潜力，并可以改善与衰老相关的疾病和失调。
目前，在美国尚无FDA批准的同种异体间充质干细胞治疗。LMSC目前正在I和II期临床试验中进行安全性和有效性的严格测试。该公司希望成为第一个将干细胞作为安全，有效，经FDA批准的治疗方法，用于治疗一些世界上最困难的慢性和危及生命的疾病。
结语
尽管目前已经看见了曙光，阿尔茨海默氏病仍然是全人类的难题。Longeveron在此时宣布进行1期临床实验，并预计将于2020年公布其数据，那么就让我们拭目以待......
参考出处：
https://www.biospace.com/article/releases/longeveron-llc-announces-completion-of-enrollment-in-phase-1-clinical-trial-of-longeveron-allogeneic-mesenchymal-stem-cells-lmscs-in-alzheimer-s-disease-/
www.longeveron.com
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